Naděje pro slané děti? Lékaři v Motole chtějí vyzkoušet novou experimentální léčbu cystické fibrózy
Pacienti s cystickou fibrózou trpí častými a vážnými infekcemi dýchacích cest a omezeným objemem plic. Nemoc navíc postihuje i jejich slinivku. Lékaři z pražského CF Centra Motol se chystají vyzkoušet experimentální metodu, která by umožnila účinnou léčbu výrazně většímu množství pacientů než dosud.
„Pacienti s cystickou fibrózou mají porouchanou funkci kanálku, který nazýváme CFTR kanálek,“ popisuje doktorka Tereza Doušová z CF Centra Motol. „Je to vlastně bílkovina, která v lidském těle funguje jako přenašeč solí a vody.“
U zdravého člověka se díky těmto kanálkům v plicích vytváří vodnatá tekutina, která v nich cirkuluje a čistí je. Pokud ale kanálek funguje špatně nebo vůbec, plní se místo toho plíce hlenem a zanáší se.
„Ve vazkém hlenu se hromadí bakterie a vzniká tam silný chronický zánět,“ dodává lékařka. Špatný přenos vody a solí navíc může negativně ovlivnit funkci dalších orgánů, třeba slinivky nebo střeva.
Nizozemský experiment
Problematické na léčbě cystické fibrózy je, že existuje velké množství mutací této nemoci, od těch méně závažných až po těžké formy. Některé jsou navíc velmi vzácné. Stávající léky proto můžou pomoct jen velmi úzké výseči pacientů.
Vědci odhalili mutace genu, které stojí za vývojovými poruchami mozku. Objev může přispět k jejich léčbě
Číst článek
To by mohla změnit experimentální metoda, kterou vyvinuli vědci z vědeckého institutu v nizozemském Hubrechtu, a kterou teď začnou zkoušet i v pražském CF Centru Motol. Metoda vychází z toho, že CFTR kanálek se vyskytuje nejen v plicních buňkách, ale i v dalších sliznicích, třeba v konečníku.
Léčba na míru
„Pacientovi odebereme velmi malý kus bioptické sliznice konečníku. Jeden až dva tyto vzorky stačí k tomu, abychom z tkáně vypěstovali cirkulární struktury – můžeme si je představit jako malý prstýnek –, které pod mikroskopem připomínají mini-střevo pacienta,“ vysvětluje Tereza Doušová.
A právě v buňkách těchto prstýnků je obsažený i protein, neboli kanálek CFTR. „Můžeme je použít také k tomu, abychom laboratorně zjišťovali, do jaké míry je kanálek funkční, a jestli jeho funkci můžeme ovlivnit nějakými léčebnými molekulami.“
Lékaři takto mohou zjistit, do jaké míry jsou pacientovy CFTR kanálky nefunkční a zkusit mu vytvořit léčbu takzvaně na míru.
Cesta, jak zabránit nejhoršímu
„Pro pacienty s určitým typem mutací už léky máme. Některé působí na určitý typ mutace lépe, jiné méně. Ty první dokáží zlepšit pacientovi objektivně měřitelné parametry, jako jsou hodnoty plicních funkcí,“ pokračuje Tereza Doušová.
Základní onemocnění se u těchto pacientů stabilizuje a nedochází u nich díky tomu k akutním zhoršením, kvůli kterým je potřeba docházet do nemocnice k aplikaci antibiotik. Lékaři tak chtějí předcházet vzniku těžkého plicního postižení, které vede v závěru k nutnosti transplantace plic.
Podle doktorky Doušové by si první pacienti v CF Centru Motol mohli novou léčebnou metodu vyzkoušet už na podzim.
